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Translatable AAV by Rational Design（TARD） 基于rational design的AAV开发策略，克服载体开发从动物到人的挑战，开发高效的组织靶向性的载体   基因编辑 开发有知识产权的体内基因编辑工具和递送系统   生产工艺 开发高效低成本的工艺生产体系，让基因治疗不再高价
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基于基因替代和基因编辑，开发眼科，代谢和神经系统领域的基因治疗药物。
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