因诺惟康IVB105获得儿科罕见病药物资格认定：光遗传学治疗眼睛失明
- 发布时间：2024年09月14日
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因诺惟康IVB105获得儿科罕见病药物资格认定：光遗传学治疗眼睛失明
- 发布时间：2024年09月14日
2024年9月13日，因诺惟康IVB105注射液获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的儿科罕见病药物资格认定（RPDD），是因诺惟康第二款自主研发并获得RPDD的基因治疗药物。
IVB105是在因诺惟康自主研发的新型AAV载体基础上开发的一款的光遗传学基因治疗药物。IVB105通过新型AAV载体的有效递送，可以实现在靶细胞的特异性表达，且在白光、绿光和蓝光条件下均能产生良好的视觉诱发电位，使失明的动物恢复光感。
RPDD证明了FDA对IVB105产品创新性的充分认可。此前，IVB105注射液已完成与FDA的INTERACT MEETING沟通，预计将于2025年进入临床研究阶段。
RPDD是针对美国18岁以下患者人数少于20万的儿科罕见病药物资格认定。若IVB105注射液的生物药上市许可申请（BLA）获得FDA的批准，因诺惟康将有资格获得一张优先审评券（PRV）。PRV具有很高的价值，不仅可以被用于后续任何产品上市申请时的加速审评，也可以被出售给第三方，近年来转让价格最高达到3.5亿美元。
