近日，由北京协和医院眼科睢瑞芳教授担任主要研究者的“一项在X连锁视网膜劈裂（XLRS）受试者中评价IVB102注射液的安全性、耐受性和初步有效性的开放标签、剂量递增的临床研究”首例受试者完成初次安全性和有效性评估。

该受试者在给药后28天内状况良好，未观察到眼内炎症、与研究药物相关的眼部和全身不良事件。

研究眼的检查结果呈现明显改善趋势，中央视网膜厚度（定义为黄斑中心1mm范围内的平均视网膜厚度）较基线下降132μm（下降约30%），囊腔体积显著减少；BCVA较基线增加4个字母数。同时，对侧眼也可见改善。

临床前研究中，IVB102注射液在模型动物体内也已显示出惊人的疗效。在给予IVB102注射液治疗后4-8周，视网膜劈裂所产生的囊腔基本消失。给药16-24w后，小鼠视觉电生理信号恢复到与野生型小鼠相当水平。目前首例给药患者的恢复趋势与临床前小鼠治疗效果一致。

针对XLRS，目前国外开展的临床试验并没有取得良好的治疗效果。IVB102注射液在临床前研究和临床研究初次评估中所展现出来的治疗潜力，令人对后续临床试验结果充满期待，有望成为国际领先的治疗药物。

XLRS属于X染色体隐性遗传视网膜疾病的一种，患病率约为1/15000-1/30000以男性发病为主，呈现家族遗传的特征。该病最早可从两三岁发病，会出现不同程度的视力受损，表现为视网膜内层劈裂、黄斑劈裂所致轮辐装改变和周边视网膜劈裂，视网膜电图（ERG）呈负波形，b波振幅显著下降，可并发玻璃体出血和视网膜脱离，“等待失明”似乎已成为患者可预见的命运。RS1是迄今为止发现的唯一XLRS致病基因，但目前国内外均没有针对XLRS的有效治疗手段。

IVB102是在因诺惟康自主研发的新型载体基础上开发的一款治疗X连锁视网膜劈裂（XLRS）的药物。北京协和医院睢瑞芳团队参与临床前动物研究，治疗后的模型动物不仅视网膜劈裂囊腔消失，视网膜电图波形恢复到和野生型动物相当的水平，具有“best in class”的潜力。IVB102注射液已先后获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予儿科罕见病药物资格认（RPDD）和罕见病药物资格（ODD）认证，证明了FDA对IVB102注射液早期研发的认可。