X连锁视网膜劈裂药物IVB102玻璃体腔注射首例给药顺利完成

  • 发布时间:2024年03月25日
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X连锁视网膜劈裂药物IVB102玻璃体腔注射首例给药顺利完成

  • 发布时间:2024年03月25日

  2024年3月22日,由北京协和医院眼科睢瑞芳教授担任主要研究者的一项在X连锁视网膜劈裂(XLRS)受试者中评价IVB102注射液的安全性、耐受性和初步有效性的开放标签、剂量递增的临床研究,顺利完成首例受试者的玻璃体注射给药。该受试者在给药后状况良好,未观察到与药物相关的不良事件。

 

  2024年3月初, IVB102注射液临床研究启动会已于北京协和医院眼科顺利召开。针对XLRS目前国内外均没有有效的治疗手段,该研究的开展将有望为XLRS患者带来新的治疗选择和希望,具有标志性意义。

 

X连锁视网膜劈裂介绍

 

  XLRS属于X染色体隐性遗传视网膜疾病的一种,患病率约为1/15000~1/30000,以男性发病为主。该病最早可从两三岁发病,会出现不同程度的视力受损,表现为视网膜内层劈裂、黄斑劈裂所致轮辐装改变和周边视网膜劈裂,视网膜电图(ERG)呈负波形,b波振幅显著下降,可并发玻璃体出血和视网膜脱离,“等待失明”似乎已成为患者可预见的命运。RS1是迄今为止发现的唯一XLRS致病基因,但目前国内外均没有针对XLRS的有效治疗手段。

 

IVB102注射液介绍

 

  IVB102是在因诺惟康自主研发的新型载体基础上开发的一款治疗X连锁视网膜劈裂(XLRS)的药物。北京协和医院睢瑞芳团队参与临床前动物研究,治疗后的模型动物不仅视网膜劈裂囊腔消失,视网膜电图波形恢复到和野生型动物相当的水平,具有“best in class”的潜力。IVB102注射液已先后获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予儿科罕见病药物资格认定(RPDD)和罕见病药物资格(ODD)认证,证明了FDA对IVB102注射液早期研发的认可。

 

 


睢瑞芳教授团队介绍

  睢瑞芳教授带领的北京协和医院眼科团队在眼科遗传病领域深耕20余年,建立了完整的眼遗传病临床诊断、基因诊断、自然病程观察、终点指标评估以及基因治疗临床试验规范,“严谨、创新及人文关怀”贯穿于团队的临床及研究。目前已开展多项遗传眼病的临床研究/试验。

 


因诺惟康介绍

  北京因诺惟康医药科技有限公司(InnoVec Biotherapeutics Inc.)是一家位于北京海淀的国家高新技术企业。因诺惟康团队来自清华,北大,协和,Regeneron和Lonza等世界顶级高校、医院和药物研发机构。因诺惟康致力于开发适用于人体的基因治疗递送工具,解决递送工具开发中从动物到人转化困难的问题,目标找到所有组织和器官的基因递送工具。目前基于自研载体的管线在临床前显示出best in class的潜力。2024年伊始这些产品会陆续推进到IIT和IND。

 

 

  IVB102临床试验患者招募:https://mp.weixin.qq.com/s/2EPa-Rx-juTC5UgylidvvQ

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