基因治疗简介
基因治疗或基因疗法（Gene Therapy）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之达成目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段，它已有一些成功的应用，并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。基因导入可以分为体外导入和体内导入两种方式。体外基因疗法是将人体细胞体外修饰后再重新输回体内；体内基因治疗是通过递送工具直接将基因导入靶组织，从而达到治疗疾病的目的。可见基因治疗可以赋予细胞本来缺失的功能或者新功能。这是传统小分子或者蛋白质药物不所具备的。
递送基因的工具包括病毒，非病毒还有机械方法等几种。腺相关病毒，慢病毒和腺病毒是常用的病毒载体。非病毒载体包括脂质纳米颗粒等。电转法也是常用的体外细胞转导工具。无论体内还是体外基因疗法，将基因有效的递送到细胞和组织内是基因疗法的关键。精准高效安全的递送工具是基因治疗的关键。因诺惟康致力于开发体内基因递送工具，包括病毒和非病毒载体，期望解决所有组织和器官的基因递送问题。
AAV
针对组织特异性的受体，基于理性设计，开发组织靶向性AAV
基因编辑 Gene editing
基于蛋白设计和连续定向进化，开发新型基因编辑工具
工艺技术 Production Process
创新载体生产工艺，研发高产，高效的载体生产平台
因诺惟康致力于解决体内所有组织和器官的基因递送问题。目前基于AAV的眼睛玻璃体注射载体在小动物和大动物上经过反复验证，其他组织和器官处于开发阶段。基于全人源蛋白的类病毒载体也已经提交专利申请。有意向合作，请联系innovecbio@innovecbio.com。
腺相关病毒（AAV）是微小病毒科（parvoviridae）家族的成员之一，是一类直径约20-26nm，含有4.7kb左右的线状单链DNA，无法自主复制，无包膜的微小病毒。研究中采用的重组腺相关病毒载体（rAAV）是在非致病的野生型AAV基础上改造而成的基因载体，由于其种类多样、免疫原性低、致病性极低、宿主细胞范围广（对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力）、体内表达基因时间长等，被视为最有前途的基因研究和基因治疗载体之一。
但是目前的腺相关病毒都是在小鼠或者NHP上开发出来的，存在着从动物到人转化率低的问题，特别是组织靶向性，感染效率，免疫反应等问题。加之AAV本身包装容量有限，生产成本高等问题，腺相关病毒作为基因治疗工具急需技术创新。因诺惟康构建了自己的技术平台EASI-AAV （Express AAV Suite），为腺相关病毒载体在基因治疗领域的突破提供基础。
- EASI-Find: Receptor targeted AAV discovery
用简单的方式开发组织靶向性的新型AAV，突破动物到人转化的障碍。
- EASI-Stable: Inducible cell line for AAV production
将AAV生产所需的所有基因整合到细胞中，通过诱导生产病毒载体，解决目前三质粒系统，放大困难，杂质较高及成本高的问题。
- EASI-Expand: Expanding the capacity of AAV using dual or multiple AAV
高效的连接双AAV，用来表达超过AAV包装容量的基因。
全人源核酸递送系统（hVLP）是全部用人的蛋白组成核酸递送系统。这样可以使递送系统具有病毒载体系统的效率和易于改造，非病毒系统的可重复递送等优点。目前因诺惟康完成系统的初步验证，并且提交专利申请。目前正在对载体进行靶向性改造。
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利用自研的玻璃体注射载体，因诺惟康开发了多条眼科基因治疗管线。目前在积极往临床推进。靶向其他组织的管线开发也在进行中。对产品和技术感兴趣，
可联系： innovecbio@innovecbio.com。
